Eksperymenty na komórkach macierzystych?

Autor: Krzysztof Kęciek | 5 grudnia, 2010

Lekarze i inwestorzy czekają w napięciu na wyniki pierwszych oficjalnych testów na ludziach

Optymiści mówią o kamieniu milowym w dziejach medycyny, początku ery medycyny regeneratywnej. W USA i Wielkiej Brytanii rozpoczęły się pierwsze oficjalne próby terapii komórkami macierzystymi. Podobne testy na ludziach zostaną przeprowadzone także w Szwajcarii.
Sparaliżowani lub dotknięci nieuleczalną do tej pory chorobą oczu pacjenci mają powody do nadziei.
Kurs akcji amerykańskiej firmy biotechnologicznej Geron z Menlo Park w Kalifornii wzrósł o 19%, kiedy w październiku poinformowano, że lekarze wstrzyknęli wyprodukowany przez to przedsiębiorstwo preparat stworzony z komórek macierzystych w rdzeń kręgowy sparaliżowanego pacjenta. Zabiegu dokonano w Shephard Center w Atlancie. „To naprawdę historyczny krok”, nie krył entuzjazmu Alan Trounson z Kalifornijskiego Instytutu Medycyny Regeneratywnej. Dyrektor Geronu Thomas Okarma przewidywał: „Żywe komórki są tabletkami jutra”.
Specjaliści firmy pobrali komórki z ludzkiego zarodka, który uzyskali z kliniki leczenia bezpłodności. Rozmnożyli je w laboratorium i potraktowali hormonami oraz substancjami pobudzającymi wzrost, tak że komórki przekształciły się w swego rodzaju prakomórki systemu nerwowego. Nazwano je GRNOPC1. Pierwsze eksperymenty specjaliści Geronu przeprowadzili na myszach i szczurach. Testom poddano 2 tys. gryzoni z uszkodzonym rdzeniem kręgowym. Rezultaty okazały się zdumiewające. Myszy i szczury mogły znów poruszać tylnymi łapkami, wcześniej całkowicie sparaliżowanymi. „Ta regeneracja rdzenia kręgowego jest trwała”, zapewnia Hans Keirstead z University of California w Irvine, który opracował szczegóły terapii. Geron zwrócił się następnie do potężnej i bardzo skrupulatnej federalnej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), agendy rządu Stanów Zjednoczonych, która wydaje zezwolenia na wprowadzanie na rynek nowych lekarstw i stosowanie pionierskich sposobów leczenia. Wniosek Geronu o przeprowadzenie pierwszych testów na ludziach liczył 21 tys. stron. W lipcu br. po wielomiesięcznej analizie FDA wyraziła zgodę na poddanie próbnej terapii około 10 ochotników. Pierwsze testy mają charakter wstępny – ich celem jest wykazanie, czy ludzki organizm przyjmie GRNOPC1 bez szkodliwych skutków ubocznych. Przed pierwszym zabiegiem sparaliżowany mężczyzna przyjmował leki immunosupresyjne (zapobiegające reakcji odrzucenia przeszczepu). Miliony komórek GRNOPC1 zostały

wszczepione w rdzeń kręgowy

pacjenta, dokładnie w miejsce uszkodzenia. Rdzeń nie jest całkowicie przerwany, tak że podane komórki mogą chronić jeszcze istniejące połączenia nerwowe. Być może też doprowadzą do odbudowy tych, które zostały zniszczone. W ten sposób leczyć można tylko takie uszkodzenia rdzenia kręgowego, które nastąpiły najwyżej przed kilkoma tygodniami. Później w miejscu przerwania połączeń nerwowych tworzy się tkanka bliznowata, która uniemożliwia regenerację neuronów.
Dyrektor firmy Geron Thomas Okarma ostrzega przed zbyt wielkimi oczekiwaniami: „Nie spodziewamy się tego, że osoba sparaliżowana od pasa w dół po sześciu tygodniach znów będzie tańczyć”. Z uwagi na wstępny charakter testu pacjent otrzymał zbyt małą dawkę komórek GRNOPC1, aby doszło do wyleczenia. Niektórzy liczą jednak, że mimo to nastąpi medyczny cud.
Za pionierami z Geronu podążają inni. Testy kliniczne z preparatami uzyskanymi z komórek macierzystych zamierza rozpocząć w Szwajcarii amerykańska firma StemCells Inc. Tym razem terapii mają zostać poddani pacjenci, którzy doznali uszkodzeń rdzenia kręgowego nawet przed 12 miesiącami. Kiedy w połowie listopada szefowie StemCells poinformowali o tym projekcie, kurs akcji firmy wzrósł o 9%.
Komórki macierzyste uważane są przez wielu za Świętego Graala medycyny, który w przyszłości wyleczy choroby Alzheimera, Parkinsona, cukrzycę i inne plagi trapiące ludzkość. Dzięki terapii komórkami macierzystymi osoby z uszkodzonym kręgosłupem być może powstaną z wózków, a ofiary zawałów oraz udarów mózgu odzyskają sprawność i zdrowie. Komórki macierzyste mają bowiem potencjalną zdolność przekształcenia się niemal w każdą tkankę ludzkiego ciała. Teoretycznie można z nich wyhodować organy do przeszczepów czy też wykorzystać te komórki jako materiał do odbudowy uszkodzonego mózgu i rdzenia kręgowego. Taka terapia wywołuje

poważne wątpliwości

natury etycznej. Komórki macierzyste uzyskiwane są bowiem przede wszystkim z ludzkich embrionów, czy to pozostałych po operacjach sztucznego zapłodnienia, aborcjach, czy też specjalnie w tym celu stworzonych. W wyniku pobierania komórek zarodki zostają zniszczone. Nie można uniknąć oskarżeń, że w celu ratowania zdrowia innych ulega unicestwieniu ludzkie życie.
Tzw. dorosłe komórki macierzyste mogą zostać uzyskane także z mięśni, rdzenia kręgowego, wątroby, kości i innych tkanek, bez konieczności niszczenia embrionów. Mają one jednak mniejsze zdolności do różnicowania się niż komórki embrionalne.
Pionierska terapia oznacza także zagrożenia. W organizmie pacjenta komórki macierzyste, zaprogramowane przecież na szybkie i intensywne podziały, mogą doprowadzić do powstania licznych guzów rakowych. Dr Hans Keirstead jednak uspokaja, że do swych eksperymentów Geron użył komórek już dojrzałych, zróżnicowanych, prawie niezdolnych do podziałów. „Nikt zdrowy na umyśle nie przeszczepia po prostu zwykłych komórek macierzystych”, podkreśla naukowiec.
Eksperyment w Shephard Center przeprowadzony został oficjalnie, za zgodą władz. Pewne jest jednak, że testy z komórkami macierzystymi dokonywane są na ludziach także potajemnie, w klinikach państw Ameryki Południowej i Centralnej oraz Dalekiego Wschodu. Ale także prywatne kliniki w Europie i Rosji świadczą kontrowersyjne zabiegi. W prywatnym ośrodku X-Cell w Düsseldorfie cierpiący na chorobę Parkinsona pacjenci płacą ponad 7,4 tys. euro za to, że lekarze pobierają komórki macierzyste z ich rdzenia kręgowego i umieszczają w mózgu. W październiku poddane w X-Cell eksperymentalnej terapii 18-miesięczne dziecko zmarło, dwoje innych z trudem udało się uratować. Prokuratura w Düsseldorfie wszczęła śledztwo przeciwko lekarce odpowiadającej za tę tragedię. Pewne małżeństwo z Izraela poddało cierpiącego na nieuleczalną chorobę ośmioletniego syna terapii komórkami macierzystymi w Moskwie. Zostały one wstrzyknięte do mózgu chłopca. Kiedy pacjent miał 13 lat, w jego mózgu i rdzeniu kręgowym pojawiły się nowotworowe tumory. Specjaliści ze szpitala Szeba w Tel Awiwie ustalili, że źródłem tych nowotworowych guzów są wszczepione komórki macierzyste.
Mimo to w różnych klinikach sparaliżowani lub odczuwający skutki udarów mózgu płacą dziesiątki tysięcy dolarów za iluzoryczną jak dotąd nadzieję wyzdrowienia.
Dr Miodrag Stojković, uznany ekspert od komórek macierzystych, pracujący w Centrum Badawczym Księcia Filipa w Walencji, oburza się: „Istnieją, niestety, samozwańczy lekarze, którzy podają pacjentom niezróżnicowane komórki macierzyste – i to bez żadnych podstaw naukowych”. Jak dotąd nie ma wiarygodnych informacji o wynikach tych dzikich terapii.
Oficjalny charakter miał natomiast eksperyment, który przeprowadzili w listopadzie szkoccy medycy z uniwersytetu w Glasgow. Po raz pierwszy umieścili komórki macierzyste w mózgu pacjenta po udarze. Pionierskiej terapii poddany został kierowca ciężarówki, który 16 miesięcy wcześniej

miał udar mózgu

i został częściowo sparaliżowany. Komórki macierzyste uzyskano z zarodka, który pozostał po aborcji przeprowadzonej w 2003 r. w Kalifornii. Komórki zostały umieszczone za pomocą 22-centymetrowej igły nie w uszkodzonym regionie mózgu, lecz w jego pobliżu. Zespół lekarzy, którym kieruje dr Keith Muir, będzie obserwował chorego przez dwa lata. Zdaniem ekspertów, są powody do ostrożnego optymizmu. Tego rodzaju terapii eksperymentalnej ma zostać poddanych do 12 osób. Jeśli wyniki okażą się pomyślne, rozpoczną się testy na szerszą skalę.
Dr Anthony Hollander z uniwersytetu w Bristolu uznał to wydarzenie za kamień milowy w dziejach brytyjskich badań nad komórkami macierzystymi.
Już niedaleka przyszłość pokaże, czy ta niezwykła terapia spełni pokładane w niej ogromne nadzieje. Wiele wskazuje na to, że przynajmniej niektóre z testów klinicznych zakończą się sukcesem.

Przywrócić niewidomym wzrok

22 listopada FDA wydała drugą już zgodę na dokonanie eksperymentalnej terapii zróżnicowanymi komórkami macierzystymi. Uzyskała je biotechnologiczna firma Advanced Cell Technology z Kalifornii. Szef przedsiębiorstwa Robert Lanza wieszczy już początek nowej ery w medycynie. Testy kliniczne rozpoczną się w styczniu 2011 r., a weźmie w nich udział 12 pacjentów, cierpiących na nieuleczalną chorobę Stargardta. To rzadkie, dziedziczne schorzenie dotyka zazwyczaj jedno na 10 tys. dzieci, prowadzi do poważnych zaburzeń wzroku, a w skrajnych przypadkach do jego utraty. Specjaliści ACT pobrali jedną komórkę ze składającego się z ośmiu komórek ludzkiego zarodka. Embrion nie został zniszczony i zachował zdolność do normalnego rozwoju. Powyższa procedura nie jest więc tak kontrowersyjna jak unicestwianie zarodków. Naukowcy rozmnożyli komórki embrionalne i doprowadzili do tego, że zmieniły się w pigmentowe komórki nabłonkowe (RPA) oka.
Eksperymenty na szczurach i myszach zostały uwieńczone powodzeniem. Jak zapewnia Robert Lanza, gryzonie całkowicie odzyskały zdolność widzenia. Już wkrótce uzyskane z komórek macierzystych komórki RPA zostaną wstrzyknięte do ludzkich oczu. Lekarze liczą, że ta metoda doprowadzi do sukcesu także w walce ze zwyrodnieniem plamki związanym z wiekiem (AMD). Jest to dolegliwość występująca bardzo powszechnie. Zarówno w przypadku AMD, jak i choroby Stargardta zniszczeniu ulegają pigmentowe komórki nabłonkowe oka. Prawdopodobne jest, że ta terapia pozwoli odzyskać dobry wzrok milionom ludzi.