Nowa nadzieja dla chorych na SM

Autor: Barbara Jagas | 9 lipca, 2018

Zarejestrowany w styczniu lek hamuje rozwój najgorszej postaci choroby

Chorzy na stwardnienie rozsiane (sclerosis multiplex – SM) dostali nowy lek. Skutecznie hamuje on rozwój choroby w najgorszej postaci – pierwotnie postępującej. W styczniu został zarejestrowany w Europie i jest dostępny w krajach UE, Szwajcarii, Stanach Zjednoczonych, Ameryce Południowej, Australii, Izraelu i na Ukrainie. W Polsce czeka na refundację.

Na SM choruje w Polsce ok. 46 tys. osób, w Europie – 700 tys., na świecie – 2,3 mln. Stwardnienie rozsiane najczęściej dotyka ludzi młodych, jest rozpoznawane między 20. a 40. rokiem życia, ale chorują też starsi, po pięćdziesiątce.

To choroba autoimmunologiczna wywołana błędnym atakiem komórek odporności na własne komórki nerwowe znajdujące się w mózgu, rdzeniu mózgowym i nerwach wzrokowych. Następstwem tego są różne objawy, takie jak osłabienie mięśni, zmęczenie, mrowienia i kłucia palców w kończynach górnych i dolnych, zaburzenia równowagi, problemy z chodzeniem, problemy z oddawaniem moczu, zaburzenie widzenia.

Stwardnienie rozsiane ma różne oblicza. Może to być postać rzutowo-remisyjna, z występującymi na przemian rzutami choroby i poprawą zdrowia (remisjami). Ta postać dotyczy 75% osób z SM. Wszystkie dostępne dotychczas leki skierowane były do tej grupy pacjentów. Z czasem postać rzutowo-remisyjna może przejść we wtórnie postępującą. U niektórych zaś zmiany postępują cały czas i nie cofają się. Wtedy mówimy o postaci pierwotnie postępującej, na którą dotąd nie było leku, a dotyczy ona 10% chorych.

Przez wiele lat chorzy skazani byli na postępującą niepełnosprawność – wózek inwalidzki i leżenie. W ostatnich latach sytuacja pacjentów wyraźnie się poprawiła. Pojawiły się nowe leki dające szanse na lepsze życie. Obecnie mamy trzy rodzaje terapii: leki immunomodulujące, które hamują postęp choroby, zmniejszając liczbę rzutów i opóźniając niepełnosprawność, leczenie objawów oraz leczenie samych rzutów choroby. Niektórzy latami żyją normalnie, pracują, bo w ich przypadku udało się zatrzymać chorobę w remisji, a więc bez objawów. Nie widać po nich, że mają SM, nawet sami by o tym zapomnieli, gdyby nie lek, na podanie którego raz w miesiącu muszą się zgłosić do szpitala. Aktualnie chorzy na rzutowo-remisyjną postać SM mogą korzystać z 11 leków finansowanych ze środków publicznych. Są one dostępne w ramach dwóch programów lekowych – tzw. I linii i II linii leczenia. W I linii stosuje się preparaty o mniejszej skuteczności – interferony oraz octan glatirameru, fumaran dimetylu, teryflunomid i alemtuzumab. W II linii stosowane są leki charakteryzujące się wyższą skutecznością – fingolimod i natalizumab.

Ostatnio zwraca się uwagę na personalizację leczenia, ponieważ SM to choroba o bardzo wielu twarzach. Jak sugerują naukowcy, lekarz i pacjent powinni mieć szeroki wybór terapii i możliwość łatwej zmiany leczenia. Na świecie w sposób swobodny zastępuje się nieskuteczny lek innym. W Polsce to trudne ze względu na sztywne przepisy.

Jednak przełomem w leczeniu SM stało się zarejestrowanie w styczniu tego roku w Europie nowego leku. Okrelizumab ma zastosowanie w dwóch postaciach SM – pierwotnie postępującej i rzutowo-remisyjnej. – Ten lek skutecznie hamuje rozwój choroby w pierwotnie postępującym SM, gdzie dotąd nie było żadnej pomocy, oraz w rzutowo-remisyjnym, wydłużając dobrą kondycję neurologiczną pacjenta – mówi doc. dr hab. Monika Adamczyk-Sowa, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego oraz prezes elekt Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Preparat co prawda nie leczy, bo stwardnienie rozsiane to nadal choroba nieuleczalna, ale skutecznie hamuje niepełnosprawność. A postać pierwotnie postępująca była do niej najkrótszą drogą. Także SM o charakterze rzutowo-remisyjnym daje się okiełzać dzięki nowemu lekowi, nie dopuszczając do kolejnych rzutów choroby albo je opóźniając. – Nie można pomóc tylko tym osobom, u których już wystąpiła neurodegeneracja, a tak się dzieje na późniejszym etapie schorzenia. Najpierw chorobie towarzyszy proces zapalny komórek nerwowych, który właśnie poddaje się leczeniu – tłumaczy dr Monika Adamczyk-Sowa.

Nowy lek może zmienić życie setek chorych w Polsce, powstrzymując postęp choroby. Musi być jednak dostępny. W tej chwili jest on w pełni odpłatny, a koszt jednej terapii to 60 tys. zł. W ciągu roku chory musi przejść dwa takie cykle.

Tomasz Połeć, prezes Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego, potwierdza, że sytuacja chorych na SM jest coraz lepsza ze względu na dostęp do nowoczesnego leczenia. Zwraca natomiast uwagę, że decydenci nie dostrzegają różnych potrzeb pacjentów, które zależą od typu choroby i stanu zdrowia. Także dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego, twierdzi, że system ochrony zdrowia traktuje SM jako chorobę jednorodną, nie zauważając tego, że potrzeby pacjentów są zróżnicowane.

Przedstawiając koszty leczenia SM w Polsce, dr Gałązka-Sobotka wykazała, że wprawdzie wydatki na terapię pacjenta z SM wzrosły z 3,5 tys. zł w 2008 r. do 9,2 tys. zł w roku 2016, ale nie na tyle, by stworzyć wszystkim dobre warunki lecznicze, co już zapewnia nauka.

Trzeba więc nowego spojrzenia na SM i problemy chorych. Ale najważniejsze jest to, że mamy nowy lek i trzeba go udostępnić. Czekają na to chorzy, ich los jest w rękach decydentów.