Zarejestrowany w styczniu lek hamuje rozwój najgorszej postaci choroby Chorzy na stwardnienie rozsiane (sclerosis multiplex – SM) dostali nowy lek. Skutecznie hamuje on rozwój choroby w najgorszej postaci – pierwotnie postępującej. W styczniu został zarejestrowany w Europie i jest dostępny w krajach UE, Szwajcarii, Stanach Zjednoczonych, Ameryce Południowej, Australii, Izraelu i na Ukrainie. W Polsce czeka na refundację. Na SM choruje w Polsce ok. 46 tys. osób, w Europie – 700 tys., na świecie – 2,3 mln. Stwardnienie rozsiane najczęściej dotyka ludzi młodych, jest rozpoznawane między 20. a 40. rokiem życia, ale chorują też starsi, po pięćdziesiątce. To choroba autoimmunologiczna wywołana błędnym atakiem komórek odporności na własne komórki nerwowe znajdujące się w mózgu, rdzeniu mózgowym i nerwach wzrokowych. Następstwem tego są różne objawy, takie jak osłabienie mięśni, zmęczenie, mrowienia i kłucia palców w kończynach górnych i dolnych, zaburzenia równowagi, problemy z chodzeniem, problemy z oddawaniem moczu, zaburzenie widzenia. Stwardnienie rozsiane ma różne oblicza. Może to być postać rzutowo-remisyjna, z występującymi na przemian rzutami choroby i poprawą zdrowia (remisjami). Ta postać dotyczy 75% osób z SM. Wszystkie dostępne dotychczas leki skierowane były do tej grupy pacjentów. Z czasem postać rzutowo-remisyjna może przejść we wtórnie postępującą. U niektórych zaś zmiany postępują cały czas i nie cofają się. Wtedy mówimy o postaci pierwotnie postępującej, na którą dotąd nie było leku, a dotyczy ona 10% chorych. Przez wiele lat chorzy skazani byli na postępującą niepełnosprawność – wózek inwalidzki i leżenie. W ostatnich latach sytuacja pacjentów wyraźnie się poprawiła. Pojawiły się nowe leki dające szanse na lepsze życie. Obecnie mamy trzy rodzaje terapii: leki immunomodulujące, które hamują postęp choroby, zmniejszając liczbę rzutów i opóźniając niepełnosprawność, leczenie objawów oraz leczenie samych rzutów choroby. Niektórzy latami żyją normalnie, pracują, bo w ich przypadku udało się zatrzymać chorobę w remisji, a więc bez objawów. Nie widać po nich, że mają SM, nawet sami by o tym zapomnieli, gdyby nie lek, na podanie którego raz w miesiącu muszą się zgłosić do szpitala. Aktualnie chorzy na rzutowo-remisyjną postać SM mogą korzystać z 11 leków finansowanych ze środków publicznych. Są one dostępne w ramach dwóch programów lekowych – tzw. I linii i II linii leczenia. W I linii stosuje się preparaty o mniejszej skuteczności – interferony oraz octan glatirameru, fumaran dimetylu, teryflunomid i alemtuzumab. W II linii stosowane są leki charakteryzujące się wyższą skutecznością – fingolimod i natalizumab. Ostatnio zwraca się uwagę na personalizację leczenia, ponieważ SM to choroba o bardzo wielu twarzach. Jak sugerują naukowcy, lekarz i pacjent powinni mieć szeroki wybór terapii i możliwość łatwej zmiany leczenia. Na świecie w sposób swobodny zastępuje się nieskuteczny lek innym. W Polsce to trudne ze względu na sztywne przepisy. Jednak przełomem w leczeniu SM stało się zarejestrowanie w styczniu tego roku w Europie nowego leku. Okrelizumab ma zastosowanie w dwóch postaciach SM – pierwotnie postępującej i rzutowo-remisyjnej. – Ten lek skutecznie hamuje rozwój choroby w pierwotnie postępującym SM, gdzie dotąd nie było żadnej pomocy, oraz w rzutowo-remisyjnym, wydłużając dobrą kondycję neurologiczną pacjenta – mówi doc. dr hab. Monika Adamczyk-Sowa, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego oraz prezes elekt Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Preparat co prawda nie leczy, bo stwardnienie rozsiane to nadal choroba nieuleczalna, ale skutecznie hamuje niepełnosprawność. A postać pierwotnie postępująca była do niej najkrótszą drogą. Także SM o charakterze rzutowo-remisyjnym daje się okiełzać dzięki nowemu lekowi, nie dopuszczając do kolejnych rzutów choroby albo je opóźniając. – Nie można pomóc tylko tym osobom, u których już wystąpiła neurodegeneracja, a tak się dzieje na późniejszym etapie schorzenia. Najpierw chorobie towarzyszy proces zapalny komórek nerwowych, który właśnie poddaje się leczeniu – tłumaczy dr Monika Adamczyk-Sowa. Nowy lek może zmienić życie setek chorych w Polsce, powstrzymując postęp choroby. Musi być jednak dostępny. W tej chwili jest on w pełni odpłatny, a koszt jednej terapii to 60 tys. zł. W ciągu roku chory musi przejść dwa takie cykle. Tomasz Połeć, prezes Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego, potwierdza, że sytuacja chorych
