Jak nowe terapie ratują życie

Medycyna molekularna, immunoterapia i technologia mRNA to przyszłość onkologii. Dają nadzieję chorym, którzy dziesięć lat temu nie mieliby szans

Współczesna onkologia znalazła się w punkcie zwrotnym. Lekarze odchodzą od paradygmatu „jednego leku na wszystko i dla wszystkich” na rzecz precyzyjnej medycyny molekularnej, immunoterapii i technologii mRNA. Przyszłością są terapie adresowane do konkretnego pacjenta.

To cicha, niezwykle kosztowna wojna, którą toczą w laboratoriach naukowcy z całego świata. Stawką jest życie milionów ludzi, potencjalnie znaczne ograniczenie liczby zgonów wywołanych chorobami onkologicznymi, a przede wszystkim dominacja na rynku, którego wartość szacuje się na kilkaset miliardów dolarów rocznie. Zarządy największych koncernów farmaceutycznych robią, co mogą, by w tej rozgrywce utrzymać się w czołówce i zapewnić zyski akcjonariuszom.

To była kwestia przypadku

Najlepiej sprzedającym się na świecie lekiem jest Keytruda (pembrolizumab). To jeden z najbardziej przełomowych leków onkologicznych w historii medycyny, w ostatnich latach zrewolucjonizował terapię wielu typów nowotworów. Jest produkowany przez amerykański koncern Merck & Co. z siedzibą w Rahway w stanie New Jersey. Tylko w ubiegłym roku przychody z jego sprzedaży wyniosły 29,5 mld dol. i stanowiły 45-46% przychodów całego koncernu, co świadczy o wysokim poziomie zależności Mercka od tego produktu.

Za oceanem terapia lekiem Keytruda to dla jednego pacjenta wydatek 150-200 tys. dol. rocznie. W Polsce fiolka 100 mg bez refundacji kosztuje 14 927,60 zł. Ale Narodowy Fundusz Zdrowia pokrywa koszt leczenia w całości, więc pacjenci nad Wisłą nie płacą.

Sukces leku polega na tym, że jest stosowany w leczeniu różnych przypadków onkologicznych, poczynając od czerniaka, przez raka szyjki macicy, raka piersi, raka głowy, na raku nerki, przełyku oraz płuc kończąc.

Jednak to nie amerykańscy uczeni zatrudnieni w koncernie z Rahway odkryli Keytrudę. Dokonała tego czwórka naukowców pracujących dla niewielkiej firmy biotechnologicznej Organon BioSciences BV z siedzibą w Oss w Holandii. Byli to Hans van Eenennaam, Andrea van Elsas i Gradus Johannes Dulos, do których w 2005 r. dołączył Gregory Carven. Nie szukali cząsteczki, która nadawałaby się na lek onkologiczny. Ich celem było odkrycie substancji mogącej znaleźć zastosowanie w lekach na choroby autoimmunologiczne. Przez przypadek odkryli coś innego.

By zrozumieć, w czym rzecz, trzeba poznać sprytny mechanizm, którym posługują się komórki nowotworowe. Nasz układ odpornościowy dysponuje limfocytami T, komórkami zdolnymi do rozpoznawania i niszczenia zagrożeń. Jednak by zapobiec autoagresji, limfocyty T wyposażone są w receptor PD-1, który działa jak hamulec bezpieczeństwa. Komórki nowotworowe „nauczyły się” wykorzystywać ten mechanizm, przez co stawały się „niewidzialne” dla naszego układu immunologicznego.

Pembrolizumab, czyli humanizowane przeciwciało monoklonalne, opracowane w latach 2006-2007 przez holenderskich naukowców z firmy Organon przy współpracy z brytyjską organizacją Medical Research Council Technology, znany jest dziś pod nazwą handlową Keytruda.

Ta substancja czynna, mówiąc obrazowo, „zdejmuje”