Królik doświadczalny

Królik doświadczalny

W Polsce rocznie bada się ponad 500 nowych leków, uczestniczy w tym do 100 tys. pacjentów

Badania kliniczne są dla tysięcy chorych szansą nie tylko na zdrowie, ale przede wszystkim na zachowanie poczucia godności. Testując nową terapię, wreszcie dostają coś bez kolejki i – często po raz pierwszy w życiu – czują, że lekarzom zależy na ich wyleczeniu. Dlatego ryzykują chętniej niż pacjenci w innych krajach UE.

Kartka na lodówce
Artykuł o szczecińskim Centrum Nowotworów Dziedzicznych Pomorskiej Akademii Medycznej przez kilka miesięcy wisiał na lodówce. Joanna długo zbierała się, żeby zadzwonić, zapisać na badanie genetyczne córkę i kuzynki. Sama od 22 lat choruje na raka piersi, przed trzema laty okazało się, że jest nosicielką zmutowanego genu BRCA1. Mutacja zwiększa prawdopodobieństwo zachorowania na raka piersi, ale też jajników. I – co najgorsze – dotyka większość kobiet w rodzinie. – Usłyszałam od znajomej, że warto skontaktować się z zespołem szczecińskich naukowców. Pod kierunkiem prof. Jana Lubińskiego prowadzą największy na świecie rejestr kobiet obciążonych ryzykiem zachorowania na raka piersi – przyznaje Joanna. – Badają żeńską gałąź rodziny, w której pojawia się „krzywy” gen, ale również testują cisplatynę w przedoperacyjnym leczeniu nowotworu spowodowanego tą mutacją. Do tej pory cisplatyna sprawdzała się np. w terapii raka jądra, prof. Lubiński z powodzeniem leczy nią chore na raka sutka nosicielki BRCA1.
Nie zdążyła zadzwonić, zapisać córki na badania genetyczne. Musiała zmierzyć się z nawrotem choroby. Guz był duży, siedział w śródpiersiu, dawał przerzuty do węzłów chłonnych. Lekarki z warszawskiego Centrum Onkologii wręczyły jej skierowanie na chemię, receptę na perukę, uprzedziły, że przed rozpoczęciem wlewów zamontują jej w piersi specjalny port. – Doskonale wiedziały, że jestem nosicielką zmutowanego genu. Wcześniej z tego powodu skierowały mnie na profilaktyczne wycięcie jajników i macicy – wspomina Joanna. – Mimo to wybrały standardową chemię, która zamiast pomóc, mogłaby mnie zabić. Nie było czasu na dyskusję: miały dla mnie tylko kilka minut, za drzwiami czekał kolejny chory…
Chemię miała rozpocząć w poniedziałek, w piątek po raz tysięczny przeszła koło kartki zawieszonej na lodówce. – To był impuls, poczułam, że nie mogę ufać lekarzowi, który zamiast leczyć, stawia na mnie krzyżyk – przyznaje. – Zadzwoniłam do Szczecina z pytaniem, czy mogę wziąć udział w badaniach klinicznych cisplatyny. To był skok na głęboką wodę, nikogo nie znałam, nie wiedziałam, jak wygląda terapia, jakie są efekty, skutki uboczne. Wiedziałam jedno: na pierwszy rzut oka leczenie wydaje się skrojone na moją miarę.

Trzeba wiedzieć, gdzie szukać
Miała szczęście, nie musiała jechać do Szczecina, w niedzielę w szpitalu przy ul. Szaserów, w zaimprowizowanej przychodni miał przyjmować jeden z lekarzy z PAM. W ciągu kilku godzin zrobiła niezbędne badania i w niedzielę usłyszała: „Choroba jest zaawansowana, ale dzięki cisplatynie rak się cofnie. To pewne!”. Wydawało się zbyt piękne, żeby było prawdziwe. Mimo to zaryzykowała. W poniedziałek zabrała dokumenty z warszawskiego Centrum Onkologii. Po tygodniu zaczęła leczenie: przez pół roku, raz na trzy tygodnie jeździła pociągiem do Szczecina i przyjmowała cisplatynę. Sił starczało na powrót, skutki chemii odchorowywała w domu. – Chyba po raz pierwszy w życiu byłam traktowana jak chory człowiek, a nie przypadek medyczny – wspomina. – Lekarz poświęcał nawet dwie godziny na rozmowę, podczas przyjmowania cisplatyny mogłam słuchać radia, pielęgniarki częstowały mnie kawą. Miałam dostęp do badań, które w standardowym leczeniu są niedostępne: co trzy miesiące robiono mi tomografię komputerową, dostałam skierowanie na drogie badanie PET. Ale, co najważniejsze, już po jednej chemii okazało się, że cisplatyna działa, po raku nie było śladu! Od tej pory co trzy miesiące jeżdżę na badania kontrolne, w Szczecinie badania genetyczne zrobiły też wszystkie kobiety z mojej rodziny. I absolutnie nie czuję – jak mówią o badaniach prof. Lubińskiego niektórzy onkolodzy – że ktoś robi mi wodę z mózgu.
Joanna przyznaje, że trudniej byłoby jej wziąć udział w terapii, gdyby informacje o sukcesach ekipy prof. Lubińskiego nie przeciekły do prasy. Poza tym testował znany już cytostatyk, tymczasem w Polsce rocznie jest badanych ponad 500 nowych leków. – Niektóre badania trwają kilka miesięcy, inne kilka lat. Połowa z nich to projekty zaliczane do trzeciej fazy, czyli prowadzone jako ostatni etap testów przed wprowadzeniem leku do aptek – przyznaje Wojciech Masełbas, prezes Stowarzyszenia na rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce. – Jednocześnie prowadzonych jest ok. 2 tys. badań, w których uczestniczy do 100 tys. pacjentów. Ok. 90% to badania terapeutyczne, z których pacjenci mogą odnieść korzyść zdrowotną.
Inaczej mówiąc, dla ciężko chorych, którym nie pomogła standardowa kuracja, udział w takich badaniach to szansa na wyleczenie. Mają szczęście, kiedy trafią do lekarza, który na zlecenie firmy finansującej testy robi takie badania, a ten zaproponuje im udział w eksperymencie medycznym. Najczęściej jednak wiedza o badaniach jest zastrzeżona dla nielicznych, trzeba wiedzieć, gdzie tych informacji szukać. – Niestety nie ma portalu, który zawierałby informacje o aktualnie prowadzonych badaniach klinicznych – przyznaje Wojciech Masełbas.
– Strona Ochotnik.pl zawiera jedynie informacje o badaniach wykonywanych w ośrodku, który je prowadzi. Pacjenci poszukujący informacji o projektach dotyczących poszczególnych chorób mogą
odwiedzać anglojęzyczną stronę www.clinicaltrials.gov lub strony internetowe szpitali klinicznych. Na wielu z nich znajduje się zakładka „badania kliniczne” lub „badania naukowe”, gdzie można znaleźć nie tylko tytuł projektu, lecz także informacje, w której klinice jest prowadzony.

Leczenie za mieszkanie
To droga na skróty, dla wtajemniczonych. Zdesperowani chorzy dochodzą do tej wiedzy drogą bardziej krętą. Grzegorz, chory na wirusowe zapalenie wątroby typu C, leczył się w jednej z poznańskich przychodni. Standardowa terapia skończyła się powrotem wirusa. – Co roku zgłaszaliśmy się na kontrole, dopytywaliśmy o kolejną terapię albo możliwość testowania nowych leków. Lekarka rozkładała tylko ręce – wspomina Anna, partnerka Grzegorza. Ratunku szukała na własną rękę: choroba postępowała, wątroba była coraz bardziej zniszczona, groził przeszczep. Poprzez stronę www.prometeusze.pl trafiła na listę dyskusyjną Stowarzyszenia Pomocy Chorym z HCV. Czytała relacje chorych, którzy testowali nowe leki, ale też usłyszała o dr Ewie Janczewskiej-Kazek, która w Czeladzi prowadzi badania związane z WZW, a w Chorzowie pracuje w poradni hepatologicznej. Lekarka uczestniczyła w liście dyskusyjnej, wspierała chorych. – Dzięki niej udało się dołączyć Grzegorza do badań nad nowym lekiem MK7009 (vaniprevir) – wspomina Anna.
– Wiedzieliśmy niewiele: to była druga faza badań, czyli ktoś już przeszedł pierwszą. To oznacza, że kilkudziesięciu ochotników sprawdziło już, że lek jest bezpieczny, ale ryzyko nadal spore. Mimo to zdecydowaliśmy się przystąpić do testów przesiewowych.
Grzegorz już na wstępie miał podwójnie pod górkę: dyskwalifikowały go wiek, tusza, ale też fakt, że mieszka na drugim końcu Polski. Do testowania leku można zakwalifikować mieszkających w promieniu 100 km, a z Poznania do Czeladzi jest cztery razy więcej. Kolejnym minusem było to, że Grzesiek był nowy, a lekarze niechętnie testują leki na pacjentach z innych ośrodków. Nie znają ich, boją się, że zrezygnują w trakcie, zabraknie im pieniędzy na dojazdy itd. Muszą być wiarygodni, bo jeśli zawiodą, ośrodek nie dostanie kolejnych badań klinicznych, a to oznacza stratę finansową.
– Ale byliśmy zdeterminowani i udało się: Grzegorz dostał się do programu – uśmiecha się Ania. – Od tego momentu w ciągu 75 dni musiał zacząć terapię w ośrodku w Czeladzi. Dojazd i pobyt (początkowo kilka dni) musieliśmy opłacić, lek wart ok. 100 tys. zł dostawał za darmo.
Anna mogłaby wiele opowiadać o lekarzach, którzy mieli czas dla jej partnera, kontrolowali nadciśnienie, leczyli dolegliwości pojawiające się przy okazji podawania leku. – Grzegorz po raz pierwszy od dawna czuł, że komuś zależy na jego wyleczeniu. Lekarzy interesowało wszystko: od bóli mięśni, które łagodzili magnezem, po monitorowanie początków cukrzycy. Co tydzień robili badania moczu, morfologię, raz w miesiącu EKG. Byliśmy mile zaskoczeni, bo w Poznaniu leczenie polegało na wydawaniu leku i odbieraniu podpisu od pacjenta, że go otrzymał – uśmiecha się Anna. – Mimo to terapia była obciążona ogromnym stresem: ojciec Grześka zmarł podczas testowania nowych leków.
Miał białaczkę i współistniejące zakażenie WZW typu B. Leki na białaczkę doprowadziły do niewydolności wątroby, zmarł pięć miesięcy przed diagnozą postawioną synowi. Strach przed tragiczną powtórką był tak głęboki, że przez pierwsze cztery tygodnie podawania vanipreviru Grzegorz miał problemy z oddychaniem, dusił się. Wydawało mu się, że to skutek uboczny podawania leku, ale po czterech tygodniach uspokoił się i problemy minęły. Cała terapia (leki, zastrzyki, dojazdy co tydzień przez cztery miesiące, potem co dwa tygodnie, wreszcie raz w miesiącu) trwała 48 tygodni. Anna policzyła, że na dojazdy i noclegi wydali ponad 20 tys zł. Zadłużali się, żeby móc dojeżdżać. Aby spłacić długi, sprzedali mieszkanie. – Ratowaliśmy życie, a ono jest warte każdych pieniędzy – mówi Anna. – Badania są utajnione, o wyniku terapii dowiemy się w maju 2012 r. Możemy zrobić badanie na własny koszt, ale wolimy poczekać. Grzegorz wierzy, że jest zdrowy, to jest najważniejsze. W przyszłym roku dowiemy się tego na 100%, a wtedy radość będzie jeszcze większa. Jeśli nie, będziemy testować kolejne leki.

Wygrać z wirusem
Anna ma szczęście: w Polsce do tej pory były testowane trzy nowe leki na chorobę Grzegorza, zapowiadają się kolejne badania. Kiepski476, aktywny uczestnik jednego z forów poświęconych WZW C, czeka, aż w Polsce pojawi się szansa na terapię eksperymentalną również dla jego syna. – Marek choruje na wirusowe zapalenie wątroby typu C. Po 13 latach choroby lekarze przeszczepili mu nową wątrobę. Niewiele jest badań klinicznych obejmujących pacjentów po transplantacji – mówi. – W czasie majowego posiedzenia amerykańskiej agencji leków FDA, na którym dopuszczono do stosowania inhibitor proteazy Incivek, przedstawiciel firmy farmaceutycznej stwierdził, że jeszcze w tym roku ruszą badania kliniczne z udziałem pacjentów po przeszczepie. Może obejmą też Polskę?
Uczestnictwo w badaniach klinicznych to ogromna szansa dla syna: inhibitory proteazy, które mogą pomóc, są dostępne na rynku, ale wściekle drogie. Incivek kosztuje w USA 49.200 dol. (słownie: czterdzieści dziewięć tysięcy dwieście dolarów) na jedną terapię.
– Nie stać mnie na wykupienie leku – przyznaje Kiepski476.
– Żaden człowiek zdrowy na umyśle nie będzie też oczekiwał, że minister zdrowia w krótkim czasie wprowadzi go do programu lekowego. Wymagałoby to znalezienia kilkuset milionów złotych. Przykładowo dopisanie bardzo skutecznego entekawiru do programu leczenia WZW B trwało pięć lat, mimo że kosztowało „tylko” 20 mln zł rocznie.
Kiepski476 wie, że nie może tak długo czekać. Dlatego każdy dzień zaczyna od przeglądania witryny amerykańskiej agencji leków FDA www.clinicaltrials.gov. Jeśli tylko znajdzie informację o rozpoczęciu badań, natychmiast zgłosi do nich syna. Nie zniechęca go nawet to, że lekarka prowadząca Marka powiedziała mu ostatnio, że nawet gdyby miał marskość wątroby, i tak nie będzie go leczyć. Jej zadaniem jest pilnowanie, żeby organizm nie odrzucił przeszczepu, a z wirusem C i tak nie wygra…


Nie ma leku bez badań

Każdy z leków, które w ostatnim czasie pojawiły się w lecznictwie, był testowany w badaniach klinicznych. Bezpieczeństwo i skuteczność ok. 70% nowych terapii była w jakimś zakresie oceniana również przez lekarzy w Polsce. Jako przykład można podać sunitynib i sorafenib stosowane przy raku nerki, lapatynib – podawany doustnie lek przeciwnowotworowy wykazujący dużą skuteczność w terapii raka piersi czy nowe leki biologiczne, mające zastosowanie w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów – adalizumab i rituksimab. W ostatnich latach do lecznictwa weszła również szczepionka, która zapobiega rozwojowi nowotworu szyjki macicy. Przełomu na miarę tego, jakim przed ponad 60 laty stało się wprowadzenie penicyliny, w ostatnich latach jednak nie było. Być może będzie nim odkryta przez kanadyjskich badaczy terapia, która na tyle skutecznie leczy białaczki, że transplantacja szpiku nie jest w ogóle potrzebna. Lek wymaga jeszcze kilku lat badań, które mogą potwierdzić jego skuteczność lub rozwiać pokładane w nim nadzieje. Niestety, nie da się tego przewidzieć bez przeprowadzenia badań klinicznych.


Pacjenci poszukujący informacji o projektach dotyczących poszczególnych chorób mogą odwiedzać anglojęzyczną stronę www.clinicaltrials.gov lub
strony internetowe szpitali klinicznych.

Wydanie: 40/2011

Kategorie: Kraj

Komentarze

  1. Krysrtyna Widacka
    Krysrtyna Widacka 25 października, 2011, 14:53

    Moja córka od kilkunastu lat choruje na WZW, była leczona dwukrotnie Interferonem z rybawiryną. Przestala się leczyć, bo nie wytrzymała psychicznie. W tej chwili jest matką dwoch małych chłopców i ma ogromną motywację do podjęcia leczenia.

    Odpowiedz na ten komentarz
  2. anka
    anka 8 kwietnia, 2014, 12:22

    Czytałam, że same leki nie są takie drogie jak ochrona patentowa, czyli dokąd ona trwa dotąd każdy będzie liczyć pieniądze. Niestety w naszym Państwie wzw c jest traktowane jak coś mniej istotne. Tylko chorzy wiedzą ile czasu czeka się w kolejce i że ten czas zawsze nie działa na korzyść, bo wątroba jest coraz w gorszym stanie, bo jest się za „starym” na leczenie, bo pojawiają się skutki uboczne działania wzw c.

    Odpowiedz na ten komentarz

Napisz komentarz

Odpowiedz na treść artykułu lub innych komentarzy