Żywe lekarstwo

Eksperymentalna terapia immunologiczna ocaliła dziewczynkę chorą na białaczkę Mała Emily „Emma” Whitehead z Pensylwanii wiedziała, że może umrzeć. W wieku pięciu lat zachorowała na nowotwór krwi – białaczkę limfoblastyczną. Lekarze robili wszystko, aby ocalić życie dziecka, ale rak wydawał się niezwyciężony. W marcu 2011 r. po chemioterapii Emily zapytała mamę: „Co zrobimy, jeśli rak powróci?”. „Nadal będziemy z nim walczyć”, odpowiedziała kobieta. „Ale może pewnego dnia stanę się już tak słaba, że będę chciała odejść. Zapragnę, żeby wszystko się skończyło, żebym już nie czuła niczego”, odrzekła smutno dziewczynka. Choroba powróciła po pierwszej chemioterapii, zaatakowała też po drugiej. Onkolodzy postanowili umieścić Emily w szpitalu dziecięcym w Filadelfii i poddać eksperymentalnej terapii immunologicznej – CTL019. Z uwagi na dramatyczny stan pacjentki nie było nic do stracenia. Rodzice jedynaczki, Kari i Tom, wyrazili zgodę. Jak powiedział dr Michael Kalos z Abramson Cancer Centre uniwersytetu stanu Pensylwania, koncepcja terapii, polegająca na umieszczeniu we krwi chorego zmienionych genetycznie limfocytów T, znana jest od pół wieku, a testy na ludziach prowadzi się w różnych ośrodkach od 20 lat. Sukcesy tej metody długo pozostawały ograniczone, przede wszystkim dlatego, że zmodyfikowane limfocyty T przeważnie nie utrzymywały się w organizmach pacjentów. Wirus HIV jako taksówka Sytuację zmieniło zastosowanie wirusów z rodziny HIV, powodujących AIDS. Zostały one przekształcone w taki sposób, że stały się nieaktywne i nie wywołują choroby. Jako retrowirusy świetnie nadają się na taksówki genetyczne. Przenikają do komórek, w których umieszczają swój materiał genetyczny. Materiał ten już w nich pozostaje, także po podziałach, w wyniku których powstają nowe komórki. We krwi chorych na białaczkę limfocyty typu B ulegają złośliwym przemianom. Przestają wytwarzać immunoglobuliny, przeciwciała odpornościowe, hamują również produkcję immunoglobulin przez zdrowe limfocyty B. Konsekwencją są niebezpieczne infekcje, z którymi organizm nie podejmuje walki. Podczas terapii CTL019 ze szpiku kostnego pacjenta pobrane zostają miliony komórek układu odpornościowego – limfocytów T, niszczących komórki szkodliwe dla organizmu, np. nowotworowe czy zaatakowane przez wirusy. Limfocyty T powstają w czerwonym szpiku kostnym i dojrzewają w grasicy. W pobranych komórkach za pomocą nieaktywnego wirusa HIV umieszczany jest gen powodujący tworzenie się receptora rozpoznającego białko CD19, występujące na powierzchni większości limfocytów B. Zmienione w ten sposób limfocyty T stają się prawdziwymi seryjnymi zabójcami, jak to określił dr Carl June. Likwidują zawierające białko CD19 limfocyty B, niestety, zarówno rakowe, jak i zdrowe. Terapia ma bardzo ostre efekty uboczne – towarzyszy jej gwałtowna reakcja układu odpornościowego, zwana burzą cytokinową. Występują wtedy dreszcze, wysoka gorączka, zawroty głowy, a w płucach chorego może się pojawić płyn. Zespół badaczy z Abramson Cancer Centre, na którego czele stoi dr Carl June, pierwsze wyniki swoich eksperymentów terapeutycznych przedstawił w sierpniu 2011 r. Trzech pacjentów zostało wyleczonych, stan czterech innych się poprawił. W dwóch przypadkach metoda CTL019 nie zadziałała. 17 kwietnia 2012 r. ciężko chorej Emily Whitehead podano zmodyfikowane limfocyty T. Organizm zareagował zdumiewająco gwałtownie. Tak silnej burzy cytokinowej lekarze jeszcze nie widzieli. „To było straszne, naprawdę przerażające”, powiedziała później mała pacjentka. Nieprzytomna, opuchnięta dziewczynka została umieszczona na oddziale intensywnej terapii. Przy jej łóżku zgromadziła się rodzina, pozbawiona już nadziei. Badania krwi chorej wykazały, że poziom jednej z cytokin, zwanej IL-6, wzrósł tysiąckrotnie! Życie Emily uratowali przemyślni lekarze. Dr Carl June ma córkę, która przyjmuje lekarstwo przeciwko reumatoidalnemu zapaleniu stawów, zawierające substancję czynną tocilizumab. Lek ten nigdy nie był stosowany w takich przypadkach jak Emily, jednak onkolog dziewczynki, dr Stephan A. Grupp, postanowił spróbować, sytuacja była bowiem dramatyczna. Cud na urodziny Chorej podano lek przeciw zapaleniu stawów. Po kilku godzinach stan dziewczynki zaczął się stabilizować. Tydzień później, 2 maja 2012 r., w dniu siódmych urodzin, Emily odzyskała przytomność. Uradowany personel oddziału intensywnej terapii odśpiewał jej „Happy Birthday”. Okazało się, że wszystkie